在青少年早期，Deshawn “DJ” Chow曾經對自己的生活感到困惑，因為他與鎌狀細胞病的痛苦折磨，讓他無法像其他人一樣過上正常的生活。
19歲的Chow表示：「跳過上學，經常進出醫院真的很困難。尤其是我頭部和下背部的劇烈疼痛。」
在去年美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了新的鎌狀細胞基因療法後，DJ的養父母尋求洛杉磯的城市希望兒童癌症中心，以便讓他能夠接受新療法。令人寬慰的是，該中心接受了他作為患者，並迅速為Chow家族的雇主醫療保險獲得授權。
Chow的父親Sean表示：「這幾乎沒有讓我們自付任何費用，所以我們對這些福利感到非常感激。我驚訝於此。」
DJ Chow是該醫院少數接受了由Vertex Pharmaceuticals生產的Casgevy鎌狀細胞基因療法的患者之一，而此療法的成本超過200萬美元。這項治療過程包括多次住院以及化療，隨之而來的費用在過去一年間大為增加。
鎌狀細胞病是一種血液疾病，使得患者的紅血球呈現新月形，特別影響黑人群體，並造成劇烈的疼痛發作，經常將患者送進醫院。
Chow是少數完成新基因療法的患者之一，在一月份完成了整個Casgevy的治療後，他開始夢想著自己一直想要做的事情。
他表示：「學習滑雪、衝浪，還有其他我因為鎌狀細胞而從未體驗過的事情。」
隨著超過10萬名美國人受到鎌狀細胞病的影響，未受病害侵襲的年輕患者是最有希望受益於新療法的群體。
然而，現有能力以大規模治療患者的擴展進展緩慢。自FDA批准兩項鎌狀細胞基因療法以來，僅有100多名患者接受了治療。
Vertex的高層在公司第四季度的財報電話會議上表示，到去年底，全球已有50名患者接受了首次細胞收集。同時，競爭對手Bluebird Bio的高層表示，去年秋天其藥品Lyfgenia已有近60名患者接受了治療，每位患者的費用超過300萬美元。
對於首批提供新鎌狀細胞基因療法的治療中心，與保險公司協調保險覆蓋的過程可謂一大挑戰。
位於華盛頓特區的Nation Children’s Hospital患者流通執行董事Jennifer Cameron表示，「今天的流程比我們開始接收患者時順利多了。」
城市希望醫院的兒科血液腫瘤學家Leo Wang博士也表示，該流程變得更為順暢，但他仍擔心這些治療的高昂價格會成為保險覆蓋的障礙。
Joyner表示，隨著患者需求的上升，許多業界人士正在考慮為鎌狀細胞治療及其他未來基因療法發展新支付模式。
最大的挑戰之一是對於州Medicaid計劃來說，新鎌狀細胞治療的可負擔性問題更為顯著。根據芝加哥大學的研究，南方諸州如喬治亞州、佛羅里達州和密西西比州擁有大量鎌狀細胞患者。
在各州都有機會獲得高達950萬美元的聯邦資金支持，但即使是享受折扣價格，處理Medicaid患者的成本在某些情況下可能仍然無法完全覆蓋。
Chow父親表示他感激為基因療法奮鬥的研究人員，希望這能讓他的孩子擁有更正常的未來，而不再被疼痛的折磨。他希望其他家庭也能有同樣的機會獲得這些高價基因療法。
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