ブルーバード・バイオ（Bluebird Bio）は、プライベート・エクイティ・ファームのカーライル（Carlyle）及びSKキャピタル（SK Capital）に約3000万ドルで自社を売却することを発表しました。この動きは、かつては注目を集めたバイオテクノロジー企業が資金不足となる危機に直面していることを示しています。
株主は1株当たり3ドルを受け取ることになりますが、ブルーバードの遺伝子治療が2027年末までの任意の12ヶ月間で6億ドルの売上に達した場合、さらに1株当たり6.84ドルを受け取る可能性があります。木曜日の株価は7.04ドルで、金曜日にこのニュースを受けて40%下落しました。
ブルーバードは、30年以上にわたり遺伝病を治療する一回限りの治療法の開発を推進してきました。一時的には、投資家が同社の遺伝子治療の成功を信じたことで、時価総額は90億ドルに達していましたが、現在は4100万ドル未満にまで落ち込んでいます。この背景には、いくつかの科学的課題や、癌治療部門の分社、さらに財政危機が影響しています。
2018年、ブルーバードが鎌状赤血球症に対する遺伝子治療を受けた患者に癌が発症したことを警告したことが転機となりました。同社は治療がその状態を引き起こさなかったと結論付けましたが、この発表はDNAを変更する治療法の安全性に関する疑問を呼び起こしました。
また、ブルーバードは、血液疾患の遺伝子治療であるZyntegloの価格設定に対してヨーロッパの保険者からの反発も受けました。この治療法は患者一人当たり180万ドルに設定されていましたが、ブルーバードは2021年にヨーロッパからこの治療法を撤回しました。現在、同社は米国市場に焦点を当てており、Zyntegloの承認準備を進めています。
最近数年で、ブルーバードの3つの遺伝子治療が承認されていますが、これらは同社の財政問題を解決するには至っていません。ブルーバードは年間数億ドルを支出しており、癌治療を新会社の2セブンティ・バイオに移管したことが重要な収益源を失う結果となりました。
最新の更新では、ブルーバードはキャッシュが2023年第1四半期まで運営を支えると述べていました。この売却は、ブルーバードの過去のパフォーマンスとは対照的です。約3000万ドルの前払価格は、かつてのCEOニック・レスリー（Nick Leschly）が同社の株式を売却して得た8000万ドルのわずかな部分に過ぎません。
ブルーバードの治療法は多くの人々の生活を変える可能性がありますが、同社の運命を変えるには至りませんでした。現在の医療分野は、一回限りの治療法によって希少疾患に対する可能性をビジネスに転換できるかどうかという厳しい疑問に直面しています。バーテックス（Vertex）の鎌状赤血球症治療薬Casgevyは、同様に緩やかなローンチを経験しています。さらに、ファイザー（Pfizer）は、わずか1年前に承認された血友病の遺伝子治療の販売を停止することを発表しました。
